美東時間周五 ，生物制藥公司Capricor Therapeutics股價盤中暴跌逾30%，因美國食品藥品監督管理局(FDA)拒絕批準其用于治療心臟病的細胞療法 。

　　FDA在回復函中指出
，Capricor公司提交的細胞療法(deramiocel)沒有展示出足夠的有效性證據，同時指出申請材料在化學、制造和控制方面還存在問題 ，因此未獲批準。同時
，FDA要求該公司提供更多數據支持
。

　　Capricor原本尋求將deramiocel用于治療杜氏肌營養不良癥(DMD)心肌病患者，這是一種由于心臟肌肉受損而導致的疾病。DMD是一種遺傳疾病 ，其特征是骨骼 、心臟和呼吸肌的進行性無力和慢性炎癥
，會導致肌肉逐漸退化和無力 。

　　FDA的這封回復函比原定的8月31日優先審評日期提前了一個多月發出
。

　　Capricor表示，他們計劃在第三季度重新提交申請 ，這次會加入正在進行的后期臨床試驗數據。

　　JonesTrading分析師Catherine Novack此前表示
，由于FDA咨詢委員會會議突然取消，以及細胞療法主要監管機構生物制品評價與研究中心(CBER)關鍵官員被解職 ，8月獲批的可能性很低 。

　　值得注意的是
，自5月份Vinay Prasad被任命為CBER首席執行官以來，細胞療法開發商面臨越來越多的監管審查
。

　　就在上個月 ，生物制藥公司Sarepta治療DMD的基因療法導致第二名患者死亡，引發了對該療法安全性的質疑。

　　Piper Sandler分析師Edward Tenthoff指出
，Prasad明確反對單臂臨床試驗(即沒有對照組的試驗)和加速審批機制 。

　　B. Riley分析師認為，FDA主要是指出數據存在技術上的局限 ，但并未完全關上大門
，而是允許Capricor將新的臨床試驗數據作為“重大補充”提交，而不是重新申請
。

　　Capricor表示 ，他們對FDA的決定感到意外
，因為一直按照FDA指導推進申請，審核過程中也沒有遇到重大問題 ，目前正計劃與FDA進行會議溝通。

　　該公司首席執行官Linda Marban在電話會議中表示：“我們不認為需要重新提交一份新的生物制劑許可申請(BLA) 。 ”

（文章來源：財聯社）