新藥研發常常需要花費大量資金與時間 。人工智能（AI）能夠對海量化合物分子進行篩選 ，對藥物機制進行模擬
，輔助設計臨床試驗……這些曾被認為能夠大大縮短研發時間 、減少成本
。然而迄今為止，全球尚無一款由AI主導研發的藥物問世 ，數個宣稱是“AI藥物”的項目還停留在一期臨床試驗的階段。

　　2025年6月3日
，一款用以治療特發性肺纖維化（IPF）的小分子藥物Rentosertib（ISM001-055）在《自然·醫學》（Nature Medicine）上公布了IIa期臨床試驗數據，作者是來自中國醫學科學院北京協和醫院以及AI制藥公司英矽智能（Insilico）的研究人員 。這些數據初步驗證了該藥物分子的安全性和有效性 ，成為目前全世界進展最快的AI藥物
。

　　特發性肺纖維化是一種慢性
、進行性肺纖維化疾病，以肺功能進行性、不可逆性下降為特征
，影響全球約500萬人，中位生存期僅為3至4年 ，目前市面上的藥物主要用于減緩疾病進展
，但無法停止或者逆轉疾病。

　　“這仍是一種極具挑戰性的疾病，存在顯著未滿足的臨床需求 。 ”中國醫學科學院北京協和醫院主任醫師  、本次臨床試驗中國牽頭研究者徐作軍教授表示。

　　這次試驗中的藥物分子作用于由人工智能輔助發現的新型靶點TNIK
。在IPF中 ，激活TNIK靶點可驅動肺部的病理性纖維化
，導致肺功能進行性下降。因此，通過抑制TNIK信號傳導 ，理論上就能夠阻止或逆轉纖維化過程
，這是該藥物分子的設計思路 。2023年2月，Rentosertib獲得美國FDA授予的“孤兒藥
”資格認定
。2024年3月 ，該藥物在早期由AI輔助而被發現的過程被刊登在了《自然·生物技術》（Nature Biotechnology）上。

　　本試驗共包含中國22個中心的71例IPF患者
，受試者被隨機分配接受安慰劑
、每日一次30mg、每日兩次30mg或每日一次60mg，持續12周的用藥觀察 。

　　結果顯示 ，相較于安慰劑組，接受該藥物治療的患者的用力肺活量（FVC）得到改善
，顯示出對IPF的療效
。在每日一次60mg的最高用藥劑量組中，患者的FVC與基線水平相比 ，平均提高98.4毫升
，而安慰劑組患者的FVC與基線水平相比，平均下降62.3毫升。

　　在副作用方面 ，各治療組中與治療相關的不良事件（TEAEs）發生率相似
，大多數不良事件（AEs）為輕度或中度，嚴重不良事件（SAEs）發生率罕見 ，且所有不良事件在停藥后均可恢復 。

　　“這些結果不僅表明Rentosertib具有可控的安全性和耐受性
，還為進一步開展大規模 、長周期的臨床試驗奠定了基礎
。Rentosertib的實踐經驗展現了AI在藥物研發領域的變革潛力，為更高效創新的研發手段提供了價值參考。”英矽智能創始人兼首席執行官Alex Zhavoronkov博士表示 。

　　數據初步反映了該藥物的治療潛力與安全性 ，接下來還需要在更大規模、設計更嚴謹和指標更嚴格的試驗中進行驗證
。“Rentosertib 具有為 IPF 患者提供有意義的臨床獲益的潛力
，這令人倍感振奮。然而，本研究中各患者組的樣本量相對較小 ，我們期待這些發現在更大規模的隊列研究中進一步獲得驗證 。 ”徐作軍說。