在一名患者死于嚴重并發癥后 ，美國食品藥品管理局(FDA)宣布暫停了生物制藥公司Rocket Pharma的Danon病基因療法關鍵2期臨床試驗。受此消息影響
，周二Rocket Pharma股價盤中跌逾60% 。

　　據Rocket Pharma周二發布公告稱，這位不幸死亡的患者在5月初接受了治療 ，但出現了與毛細血管滲漏綜合征相關的并發癥
，在患者死亡之前，FDA在上周五叫停了相關臨床試驗
。這種病癥會導致體液從血管滲出至周圍組織 ，導致腫脹和低血壓。

　　當時Rocket公司正在測試其基因治療藥物RP-A501，主要用于治療Danon病 。而Danon病是一種罕見的遺傳性疾病
，會導致心肌損傷和進行性肌肉無力
。

　　目前，Rocket正在調查具體的死亡原因 ，重點是最近加入到治療方案中的一種新的免疫抑制劑
，這是為了提高患者的安全性。

　　據悉，有兩名患者服用了這種免疫抑制劑 ，他們都表現出了毛細血管滲漏綜合征 。

　　Rocket首席執行官Gaurav Shah表示
，正在仔細評估與新藥相關的機制是否會以一種意想不到的或矛盾的方式影響免疫反應。

　　“術后一周左右患者出現了其他的并發癥，實際上病人當時情況穩定 ，我們對治療持謹慎樂觀態度
，毛細血管滲漏正在改善
。但不幸的是，周末他患上了急性全身性感染 ，加速了他的死亡。 ”

　　Jefferies的分析師Andrew Tsai評論稱
，這一事件支持了基因療法中嚴重安全事件不可預測的觀點，這也使得廣泛投資基因療法變得很有挑戰性 。

　　而在今年3月份 ，Sarepta Therapeutics用于治療肌肉萎縮癥的基因療法Elevidys也導致了一名青少年死亡
。

　　Shah聲稱，有信心繼續推進RP-A501的研究。但Rocket沒有給出RP-A501后續試驗的時間表
，僅聲稱正與FDA和其他主要利益相關者保持積極對話，以便盡可能快地恢復試驗 。

　　William Blair的分析師在給客戶的報告中表示：“由于Rocket公司的公告 ，股票價格出現了暴跌……投資者現在很擔心這個項目的安全性
。不過
，我們仍然相信，一旦公司修改了安全計劃 ，這個項目還是有希望繼續進行下去的。
”

（文章來源：財聯社）